Володимир Путін підтримав ідею створити фонд допомоги дітям зі спінальної м’язової атрофії (СМА) та іншими важкими захворюваннями, що потребують дорогого лікування. Допомога буде спрямована дітям з тих регіонів, влада яких не можуть забезпечити лікування за рахунок бюджетних коштів. The Insider поговорив з директором вже кілька років працює фонду «Сім’ї СМА» Ольгою Германенко про те, чому питання саме про СМА зараз на порядку у федеральних властей і що може дати своєчасна терапія.
Всі чомусь почули тільки слово «фонд». Під цим словом в нашій країні можуть розумітися безліч різних інститутів з різними функціями. Можна припустити, що мова йде про створення благодійного фонду, але, з іншого боку, є Пенсійний фонд, Фонд соціального страхування, Фонд ОМС — бюджетні державні структури. В залежності від того, що конкретно мається на увазі, будуть різні реакції і коментарі. Хотілося б отримати більш докладні пояснення від Голікової.
Голікова сказала наступне: «Є проблема із забезпеченням хворих спинально-м’язовою атрофією. Факт визнається урядом, і він вимагає рішення». Ці рішення можуть бути пов’язані з бюджетуванням з трьох різних джерел: коштів регіональних бюджетів, федерального бюджету та залучення соціально-відповідального бізнесу шляхом створення фонду. Хороша новина в тому, що президент дав чітку реакцію на те, що проблема є, і її треба вирішити. Тут ми повністю підтримуємо президента як пациентсткое співтовариство. Однак ми не розуміємо, як уряд пропонує вирішувати це питання.
У нас в країні вже рік як є зареєстрована лікарська терапія для лікування спинально-м’язової атрофії. За цей рік ми чітко зрозуміли, що засобами регіонального бюджету не обійтися. Ми цілий рік продовжуємо обговорювати проблему з різними стейкхолдерами та органами державної влади, просимо системних рішень на федеральному рівні з федеральними грошима. У пацієнтів повинні бути певні гарантії того, що процес буде розпочато і продовжено у довгостроковій перспективі.
Нашу пропозицію ми озвучували неодноразово. Ми вважаємо, що потрібно включати спинально-м’язову атрофію в програму високовитратних нозологій, тому що у нас сьогодні одна зареєстрована терапія, завтра з’являться ще дві. Всі вони на різних щаблях або реєструються, або готуються до реєстрації в Росії, буде кілька препаратів з застосуванням в різних умовах, і вони, можливо, будуть підходити для різних категорій. Вирішувати питання треба, грунтуючись на цих факторах. Всі ці препарати є дорогими, а захворювання — орфанних <рідкісним — прим. The Insider>. Відповідно, це повинна бути програма високовитратних нозологій, за рахунок якої сьогодні 14 захворювань забезпечуються препаратами за рахунок федерального бюджету.
На сьогоднішній день регіони не в змозі вирішити цю проблему в силу дорожнечі. Це катастрофа. У який би ви регіон зараз подзвонили, в будь-79, у якому виявлено пацієнти зі СМА, вам розкажуть, що вони не розуміють, як вирішувати проблему. Федералізація дозволить не тільки вирішити питання, але і знизити витрати на купівлю ліків. Сьогодні регіон робить індивідуальну закупівлю для кожного пацієнта за роздрібною ціною: близько 7800 за одну ампулу зареєстрованого препарату, за перший рік таких потрібно 6, а потім — по 3 кожен рік. Це серйозна сума, і її можна скоротити. Наприклад, є зареєстрований препарат Spinraza, на нього подана заявка на включення в ЖНВЛП <життєво необхідні і найважливіші лікарські препарати — прим. The Insider>. Це єдиний механізм, який дозволяє зафіксувати ціну на відпуск лікарського засобу. Поки рішення не прийнято. Якщо воно буде позитивним і препарат увійде в список ЖНВЛП на 2021 рік, то виробники обіцяють зниження ціни аж до 25%.
Якщо нозологія в той же самий 2021 рік увійде в перелік високовитратних, можливо, це дозволить ще більше скоротити вартість за рахунок централізованої закупівлі, отримати додаткові знижки. Тоді ми зможемо говорити не про 40 млрд рублів, які потрібні на забезпечення майже 1000 пацієнтів, а про 30 — значна економія. Ми на зв’язку з Комітетом з охорони здоров’я Державної думи, де це питання неодноразово піднімалося, знаємо, що на рівні Ради федерації і на рівні Моз над ним працюють. З рівня уряду з нами поки не виходили на контакт.
Ми б хотіли попросити уряд проводити для обговорення можливих рішень робочі зустрічі, на які запрошувалися люди, для яких вирішення цього питання є ключовим: представники пацієнтських організацій, лікарі, які безпосередньо працюють з пацієнтами. Сьогодні саме регіони кинуті на «передову», але у них не виходить з різних причин. Нас не так багато, але у нас є потреби, ми не перестаємо хворіти через COVID, ми не перестаємо хворіти, якщо немає грошей на ліки.
Ми працюємо з регіонами і запитуємо інформацію про те, скільки пацієнтів, де вони спостерігаються, як маршрутизуються, скільки проліковано, виділено чи бюджетне фінансування. Іноді, на наш подив, ми знаємо пацієнтів нашій категорії набагато краще, ніж профільне регіональне міністерство, яке може нам відповісти, що в їх регіоні немає пацієнтів. Ми знаємо, що там є п’ять пацієнтів, які зверталися за лікуванням, — чому про це не знає керівництво?
Ми знаємо, що там є п’ять пацієнтів, які зверталися за лікуванням, — чому про це не знає регіональне міністерство?
Ми рік долбились з реєстрацією: «язково Зареєструйте нам препарат». Тепер ми рік долбимся, щоб нам забезпечили лікування цим зареєстрованим препаратом. У Росії СМА — це вже наболіла тема, тому що до 2016 року в світі не було лікування для спинально-м’язової атрофії. Я добре пам’ятаю цей період, тоді всі говорили про МПС, мукополисахаридозах, які теж були раніше невиліковні. Але зараз в країні проблема мукополісахаридозу якщо не повністю, то хоча б частково вирішена, тому що вони включені в ті самі високовартісні нозології.
В кінці 2016 року у світі з’явився перший препарат для лікування СМА. У Росії він був зареєстрований через майже 3 роки — в серпні 2019-го. З тієї пори ми можемо говорити, що і в Росії СМА — теоретично не вирок. З моменту, коли терапія з’являється в країні, перед пацієнтами, їхніми сім’ями, пацієнтськими організаціями і державою постає інша задача: забезпечити нею пацієнтів. Лікування дозволяє значно підвищити якість і тривалість життя.
Чому тема СМА зараз на увазі? Тому що нас багато. Для рідкісних захворювань нас багато. Це одне з найбільш частих серед рідкісних захворювань. Пацієнт стикається з місяцями боротьби всередині регіону з судами, прокуратурою, Росздравнадзором. За останні місяці я не зустрічала жодної людини з влади, хто б про це не чув.
Близько 80% наших пацієнтів — діти, решта 20% — ті, хто дожив до дорослого віку. Це люди, замкнені в своєму тілі, яке з кожним днем слабшає, перестає самостійно дихати, втрачає можливість приймати їжу. При цьому чистий інтелект, і ти розумієш, що нічого не можеш, це жахливо. Лікування дозволяє людям бути повноцінними членами суспільства. Навіть в колясці ти можеш бути бухгалтером, програмістом, юристом, психологом і продовжувати приносити наші улюблені податки, підвищувати ВВП. Якщо ми починаємо лікувати пацієнтів рано, з моменту постановки діагнозу, поки хвороба не забрала занадто багато, то є шанс. Може бути, ці люди не будуть повністю здорові, але вони зможуть пересуватися, працювати, спілкуватися, а не лежати і дихати за допомогою ШВЛ. У нас немає часу чекати. Звідки ця відчайдушна боротьба батьків за те, щоб дітей лікували як можна швидше? Тому що з кожним місяцем ми втрачаємо мотонейрони, які можна буде відновити. Чим довше ми тягнемо з лікуванням, тим менш ефективною буде терапія. Чим швидше ми починаємо лікувати дитину, тим більше шансів, що Вася, Петя і Маша зможуть впоратися з хворобою і бути фізично максимально сохранными.
