Вчені московської лабораторії редагування генома медико-генетичного наукового центру імені Бочкова за допомогою генної інженерії виправили мутацію в гені CFTR, яка призводить до розвитку муковісцидозу. Про це повідомляє «Медвестнік».
Захворювання викликають близько 200 способів мутації гена CFTR з двох тисяч, відомих науці. Російські генетики вибрали мутацію F508del, яка найбільш поширена в європейській популяції.
Для редагування генома використовувався редактор CRISPR / Cas9, який працює за принципом «молекулярних ножиць» – його авторок в цьому році вручили Нобелівську премію.
Як зазначає видання, коротка молекула доставляє білок Cas9 в потрібну ділянку генома, потім Cas9 «розрізає» ДНК мутованих клітин. Якщо додати копії потрібних генів в момент, коли клітина намагається усунути розрив, то вона включить їх в свою ДНК.
У культурі CFTE29o- вченим вдалося виправити мутацію близько 3% клітин, в культурі клітин пацієнта – 5%. Для того щоб вилікувати це захворювання, потрібно скорегувати 10-15% клітин. Наступне завдання для вчених – домогтися поліпшення цього результату.